Meganucleases、TALEN、ZFN与CRISPR-Cas基因编辑技术概述

人类基因组中单个或多个核苷酸的突变，是导致遗传性健康问题的主要根源[1]。现有统计表明，单基因突变已引发超过7000种被确认的遗传性疾病[2]。针对这类基因突变引发的疾病，治疗手段已从传统的酶替代和小分子药物，拓展至体内/体外基因治疗及细胞移植等多层次、多模式的精准医学方案。