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人工智能在基因治疗和细胞治疗中的应用前景
人工智能在药物开发中的应用正在向多种治疗方式拓展。 2022年2月2日，GEN网站发表文章，讨论了人工智能如何在基因治疗和细胞治疗的开发和制造中实现自适应建模。 这些功能对于基因治疗和细胞治疗操作的成功至关重要。 人工智能驱动的深度学习算法正被应用于监测和检查。 细胞治疗和基因治疗中的人工智能 细胞治疗和基因治疗包含了一系列技术方法和生产实践。例如，有体内和体外方法，以及自体和同种异体方法。尽管如此，在生物制造操作中存在一些共性。 基因治疗或细胞治疗对确保患者隐私和数据安全的工具的要求特别严格。 在基因治疗和细胞治疗框架下，治疗药物的预期疗效、质量和安全性甚至比使用小分子或大分子实体更难实现。
1.6K20编辑于 2022-03-04 - 来自专栏纳米药物前沿
哈工程杨丹丁鹤杨飘萍Nanoscale:病毒状SiOxCeO2VOx纳米酶用于1064nm光触发低温光热治疗协同催化治疗
然而，过热的光热治疗(PTT)和肿瘤微环境(TME)的特殊性大大降低了治疗效果。 近日，哈工程杨丹/丁鹤/杨飘萍课题组合理构建了病毒样SiOx/CeO2/VOx (SCV)纳米平台，用于1064 nm近红外(NIR)触发温和PTT和纳米酶催化治疗。 首先，SiOx/CeO2/VOx的病毒样形状有利于细胞粘附，提高了其在细胞中的吞噬能力，SCV在1064 nm激光照射下产生了有效的PTT效应。 其中，TME产生的VO2+可作为热休克蛋白抑制剂，抑制热休克蛋白60 (HSP60)的表达，提高PTT效率。 他们设计的具有POD模拟酶活性和低温光热效应的病毒样SCV纳米酶可为综合治疗模式提供新的思路。 本工作第一作者为哈尔滨工程大学博士生赵若茜，联合通讯作者为杨丹博士，丁鹤博士和杨飘萍教授。
66120编辑于 2022-08-15 - 来自专栏生命科学
caspase-2 酶抑制剂有望治疗非酒精性脂肪肝 | MedChemExpress
这一激动人心的发现，使他们发现了一种潜在的 NASH 药物治疗方法。 研究人员同时发现 caspase-2 在激活 SREBP1 和 SREBP2 中起着至关重要的作用，其中 SREBP1 和 SREBP2 是脂肪生成（lipogenesis）--- 在肝脏中，碳水化合物等营养物被转化为脂肪酸 他们发现 caspase-2 通过切割另一种被称作 site-1 protease（S1P）的蛋白酶来控制 SREBP1 和 SREBP2 的激活。 这与增加的 SREBP1 和 SREBP2 活性以及增加的 caspase-2 表达相关联。 小M 的小思考： NASH 的高发，使得对其预防及治疗的药物研究显得尤为重要。 展望未来，希望科学家们能够尽快着手开发更加有效的可作为药物的 caspase-2 抑制剂。期待caspase-2 抑制剂能够被用来阻止 NASH 的恶化，为 NASH 患者带来福音。
34020编辑于 2023-02-09 低剂量白介素-2治疗慢性自发性荨麻疹的临床研究进展
四、低剂量IL-2治疗的创新策略（一）IL-2的免疫调节特性白介素-2（IL-2）是一种具有双向免疫调节作用的T细胞因子。近年来，低剂量IL-2治疗在多种自身免疫性疾病中展现出良好疗效。 基于CSU患者存在T细胞免疫失衡的前期研究发现，研究者提出采用低剂量IL-2进行免疫调节的治疗策略，以恢复免疫稳态、控制疾病活动。 在相关机制研究中，小鼠IL-2试剂盒（HICA）可用于动物模型中的IL-2水平检测，为临床前机制验证及给药策略优化提供重要工具。 与传统二线、三线治疗相比，该方案治疗费用显著降低，有助于减轻患者经济负担，具有重要的临床推广价值。（二）机制研究需求尽管初步临床疗效令人鼓舞，但低剂量IL-2治疗CSU的分子机制尚未完全阐明。 未来研究需深入探讨IL-2发挥免疫调节作用的关键靶点及信号通路，进一步优化给药方案。
8900编辑于 2026-02-26- 来自专栏芒果先生聊生信
肺癌：早期治疗快过感冒？是真的！
一般患者只要分期早的，三四天就可出院，不用再进行其他治疗，只要定期检查即可。 但遗憾的是目前我国80%的患者因持续咳嗽、咳血及胸痛等临床症状来医院就诊时，通过常规X光胸片检查所发现的肿瘤多数已经属于中晚期，其5年生存率低于20%，且治疗费很高。 即便是肺癌，伤口也可能只有1-2厘米。 即便是肺癌，传统手术所用的尿管、引流管通通不用！ 解决办法：使用胸腔镜的微创手术，只需要1-2个小孔（小孔直径1-2厘米）就能完成早期肺癌的切除手术，这个切除方式的改革使几乎所有的肿瘤都能通过微创切除，甚至包括了外周型、中央型肺癌。创伤小，恢复快。 传统开胸手术刀口足足有15厘米，而微创手术只需1-2个小孔就能完成！但是这么小的刀口，医生能看把它精准切除吗？能切得干净吗？当然！
83220发布于 2020-08-05 - 来自专栏GPUS开发者
深度学习技术如何判断药物治疗方法，以求在病患身上获得更佳的治疗结果
洛杉矶儿童病院的资料科学家 David Ledbetter 及其研究团队，使用搭载 GPU 的深度学习技术来消化相当于十年间儿科加护病房的海量资料，以求为孩子们找到最佳的药物治疗方式。 Ledbetter 有一个简单的主要目标，那就是让病患获得最佳的治疗结果。 “望进儿科加护病房时，会见到无数的电线。”他日前在硅谷举行的 GPU 科技大会上，对满座的嘉宾们这么说。 快照内容详细记录病患生命征状、心跳率、血压和曾接受过的治疗方式之间的相互关系，Ledbetter 及其团队将这些快照资料投入两个独立的神经网络模式，使用 TITAN X GPUs 在数小时内便完成训练。 “医师们重视随着时间过去存活下来的情况，从 80% 的生存机会，在一小时内掉到只剩 50%，两者有着很大的差别，因此我们测量治疗方式，以求对病患有更好的结果。” 将信息交给医生，有助于“保证我们尽一切努力妥善运用信息，给予孩子们更好的治疗。”
1.1K40发布于 2018-03-30 - 来自专栏单细胞天地
TREM2(high)巨噬细胞和γδT细胞的基因表达特征预测免疫治疗反应
方法：分析了接受ICT治疗的黑色素瘤样本的单细胞RNA测序公共数据集和4个转录组数据集。 结果：确定了在ICT无应答反应的样本中，有高表达TREM2的巨噬细胞亚群和gammadelta T细胞亚群。 为了测试TREM2hi 巨噬细胞特征是否与ICT耐药性相关，他们还分析了另外两个公开的基因表达数据集，同样也是接受了免疫治疗患者。 这些结果支持与前一个数据集的研究结果，即TREM2hi巨噬细胞和B_c22 B细胞在免疫治疗反应中变化趋势一致。 与治疗前BCC样本相比，抗PD-1治疗后，Mac_s2细胞中TREM2hi巨噬细胞marker整体水平下调，而B_sc2中B_c22B细胞marker整体水平显著上调。 在GSE78220中，28个样本均来自治疗前样本。
1.8K40编辑于 2022-06-13 - 来自专栏机器之心
早发现早治疗系列之乳腺癌：DL模型为患者争取五年治疗时间
相比之前搭建 AI 医疗图像筛查平台检查乳腺癌，此次 MIT 的研究人员创建深度学习模型，帮助患者提前五年预测乳腺癌，及早确诊、及早治疗。 确诊越晚，意味着更激进的治疗手段、不确定的治疗结果以及更高的治疗费用，往深一点说，是更高的死亡风险。因此，识别患者一直是乳腺癌研究和有效早期检测的重点。
56130发布于 2019-05-15 人IL2RA蛋白（CD25）如何成为免疫治疗的双面靶点？
一、CD25在IL-2信号通路中扮演何种特殊角色？白细胞介素-2受体α链，是构成高亲和力IL-2受体复合物的关键亚基。 在肿瘤微环境中，大量浸润的Treg细胞通过此机制强烈抑制抗肿瘤免疫应答，使其成为免疫治疗中亟待干预的关键障碍。三、CD25在肿瘤细胞上的表达有何临床意义？ 鉴于CD25在Treg细胞和部分肿瘤细胞上的表达，使其成为一个极具吸引力的治疗靶点。然而，其药物开发面临显著的挑战，核心在于其功能的复杂性与表达模式的时空动态性。首要挑战是选择性难题。 再者，sCD25的存在可能像"诱饵"一样结合治疗性抗体，降低其到达靶细胞的效率。五、基于CD25的下一代治疗策略方向如何？为克服上述挑战，下一代治疗策略聚焦于提高选择性、增强效力和探索联合疗法。 未来，随着对CD25在肿瘤微环境中精细调控机制的进一步解析，以及对不同疾病状态下CD25表达谱的更全面描绘，针对人IL2RA蛋白的精准免疫疗法有望在肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域取得突破。
10700编辑于 2026-02-26- 来自专栏生物信息云
EaSIeR包预测免疫治疗反应
而肿瘤微环境固有的复杂性，多细胞的动态特性，对获取免疫反应生物标志物和预测免疫治疗效果提出了巨大挑战。 并将该模型应用于来自接受 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的癌症患者的独立 RNA-seq 数据，以证明EaSIeR 的方法可以准确预测治疗结果。 pData(cds) dataset_mariathasan <- get_Mariathasan2018_PDL1_treatment() dataset_mariathasan #获取PD-1治疗反应信息 patient_ICBresponse) <- dataset_mariathasan@colData@listData[["pat_id"]] library(SummarizedExperiment) #获取PD-1治疗反应信息 <- stats::aggregate(tmp, by = list(dup_genes), FUN = "mean") rownames(tmp2) <- tmp2$Group.1 tmp2$
1.2K10编辑于 2022-12-16 - 来自专栏不能显示专栏创建者
治疗漫游癖的虚拟旅游市场
由维维安瓦格纳 《电子商务时报 » 》ECT新闻网 2020年9月25日 4：42上午PT
1.5K00发布于 2020-12-10 - 来自专栏脑机接口
Nature子刊 | 硬膜外刺激脊髓治疗脑卒中
图2优化的连续刺激方案。 结果 1、颈椎SCS实现了节段水平的肌肉恢复 临床SCS导联常沿着中线放置，以广泛地刺激背柱。 为了验证刺激反应是由传入介导的运动神经元的募集引起的，而不是通过直接招募腹侧根，他们通过不同频率的相同接触进行刺激，诱发的肌肉活动的峰值到峰值的振幅以频率依赖的方式降低，这证实了运动神经元的激活是通过跨突触发生的（图2） 2、开启 SCS 后手臂和手部力量立即得到改善 为了确定SCS是否会导致力量的增加，研究人员要求受试者在单臂关节的等距屈伸时施加他们的最大力量，将力施加到一个机器人平台上，以测量关节扭矩（图3）。 因此，可以作为中风后上肢恢复的辅助工具和潜在治疗方案。 Reference https://www.nature.com/articles/s41591-022-02202-6
40410编辑于 2023-12-12 - 来自专栏生信小驿站
TMB成为癌症免疫治疗最大助力
基于上述研究结果，2015年10月2日，FDA批准pembrolizumab治疗晚期（转移性）非小细胞肺癌（NSCLC）时，首次将PD-L1的表达水平作为标志物。 [2].Babbitt B P, Allen P M, Matsueda G R, et al. Cell, 1989, 58(2): 293-303. [5].Der Bruggen P V, Traversari C, Chomez P, et al. Immunity, 1995, 2(1): 45-59. [9].Wood L D, Parsons D W, Jones S, et al. Journal of Thoracic Oncology, 2017, 12(2): 208-222. [25].Diggs L P, Hsueh E C.
1.1K31发布于 2018-12-10 - 来自专栏生命科学
RNA 治疗---小核酸药物有哪些？| MedChemExpress
RNA 药物然而 RNA 治疗有望扩大药物靶点的范围，包括传统蛋白质和以前无法成为药物靶点的转录本和基因。与其他传统药物相比，核酸药物表现出一些独特的特征 (见图 2)。 目前，已获批上市的核酸药物的适应症大多集中于罕见病 (如用于治疗脊髓性肌萎缩症的 Nusinersen (修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的生成，用于治疗脊髓性肌萎缩症 以 rRNA 为靶点的新型合成抗生素 (如酮内酯 Telithromycin)，靶向核糖体的 Ataluren (用于杜氏肌营养不良治疗)，以及靶向 SMN2 pre-mRNA 的 Risdiplam 2'化学修饰（2'-F、2'-OMe和2'-MOE等）的掺入大大提高了核酸的稳定性和整体半衰期。不过值得注意的是，与蛋白质不同，RNA 与 DNA 密切相关。 IONIS-DNM2-2.5RxIONIS-DNM2-2.5Rx 是一种以 dynamin 2 为靶点的反义药物，可用于中枢透明肌病变 (CNM) 的研究。
56420编辑于 2023-01-11 - 来自专栏思影科技
Lancet Neurology：长期意识障碍的干预治疗
184例持续意识障碍患者（伤后28-112天），接受金刚烷胺（200mg，每日两次）或安慰剂治疗4周，随后随访2周。通过残疾评定量表测定疗效，治疗过程中金刚烷胺治疗组恢复快于安慰剂对照组。 在非脑外伤中，曾报导一例无控制最低意识状态患者对金刚烷胺治疗的积极行为反应（伤后16个月）。另一例有控制的病例报导显示，缺氧性最低意识状态患者在金刚烷胺治疗期间额顶叶皮层代谢增加（图2）。 唯一发表一例最低意识状态患者（脑外伤后19天）接受低强度聚焦超声脉冲治疗，靶点位于中央丘脑（图2E），治疗后数天出现语言理解与时空定向恢复。 另一例病例报导了无反应觉醒综合症患者（缺氧50天后；图2E）在经皮迷走神经刺激的治疗后疗效。经过4周治疗（每日2次，每次30min，强度约4-6mA，频率20Hz），患者重新出现一些意识体征。 前庭神经热刺激在2例最低意识状态患者中被报道（1例由出血性卒中引起，1例由缺氧引起，伤后6月）。治疗方案包括2个真治疗或2个假治疗，每周4-5次，持续2周。
1.5K30发布于 2020-06-05 - 来自专栏大数据文摘
TED | 未来，我们将运用细胞治疗疾病
版权方授权转载 来源：药明康德（ID: WuXiAppTecChina） 现代医学治疗手段可以用6个 (英文) 单词概括：Have disease (生病)、Take pill (吃药)、Kill something 但是悉达多．穆克吉医生向我们表示，未来的治疗手段将会出现很大的变革。 纵观医疗药物的历史，我们对于疾病和药物治疗的观念还停留在一个非常简单的模型上。 所以问题根源可能在于，我们一直在找治疗药物，但是实际上我们应该寻找的是这种细胞。于是我们换用了新模型，开始寻找这种骨干细胞。 长话短说，大概五年前我们终于找到了。它们存在于骨架内部。 治疗的环境能否（像药物一样）申请专利？每个人类文化里都有巫师这样的角色，将环境视为治疗的药物。你能想象我们未来是那样的么？我们聊了很多模型，也是从模型开始说起的。让我在结束的时候再聊一聊如何构造模型。
80690发布于 2018-05-22 - 来自专栏芒果先生聊生信
溶瘤病毒：肿瘤免疫治疗神器
溶瘤病毒是一种直接作用于肿瘤细胞的治疗方法。其原理是致病力较弱的病毒进行基因改造，使其只能选择性地在肿瘤细胞而不能在正常细胞中复制，进而导致肿瘤细胞裂解与死亡，达到治疗肿瘤的目的。 ? 2016年T-vec又分别在欧洲和加拿大获批上市，标志溶瘤病毒技术的成熟和对溶瘤病毒治疗癌症的正式认可。 （绿色文字修改自火石创造） 肿瘤的治疗方法分放射疗法（放疗），化学和靶向疗法（化疗）和免疫疗法（如免疫检查点抑制剂和过继性T细胞治疗）。在实际应用中，常常是联合治疗，达到延长寿命的目的。 溶瘤病毒治疗是免疫治疗的一种，可与放疗、化疗联合使用，也可以与免疫检查点抑制剂治疗联用治疗肿瘤。 ? 该研究表明，PD-1抗体与溶瘤病毒联合治疗比单独使用其中任何一种疗法效果都好。因此，溶瘤病毒是治疗肿瘤极具前景的方法之一，值得关注。
61920发布于 2020-08-04 - 来自专栏智药邦
治疗性抗体开发中的深度学习
这些都使行业朝着改善可开发性、降低成本和更广泛地获取生物治疗药物的方向发展。 1 简介 在治疗性单克隆抗体的开发中，有许多步骤都会影响到生物治疗药物开发的总体成本和时间。 在以抗体为基础的治疗方法的道路上，很多注意力都集中在确定具有必要的体内治疗行为的初始序列上。抗体会与必要的靶标（仅该靶标）结合，并与有效的表位结合吗？这种关联会产生足够强的相互作用来产生预期的反应吗？ 跨越复杂空间数据的设计 1.细胞系 2.CDR多样性 3.抗体形式（例如，scFv、全长、Fab、Fc 融合、多特异性抗体）。 4.特定的序列倾向（例如，脱酰胺、异构化、糖基化位点）。 2 抗体开发中的监督学习 在抗体开发的背景下，监督学习的最常见形式是预测建模，其中分子的特性和行为是根据分子“特征”的某些表示来预测的，通常来自氨基酸序列或结构。 Jain等人使用该数据集创建两个传统的机器学习预测器来预测（1）来自工程序列特征的溶剂可及表面积（SASA）和（2）来自 SASA 的HIC RT类。
1.3K20编辑于 2022-03-04 - 来自专栏单细胞天地
癌症起源和治疗中的细胞死亡
细胞自杀的机制 对细胞用于杀死自身的分子机制的阐明为恶性肿瘤的起源、正常和恶性细胞对治疗的敏感性、以及对治疗的抵抗性发展提供了新的见解。更为重要的是，这些发现确定了新的抗癌治疗目标。 BAX / BAK依赖的凋亡途径 BAX和BAK的触发受到抗凋亡BCL-2家族成员的抑制，包括BCL-2、 BCL-XL、MCL-1、 BCL-W 、以及A1/BFL-1。 为了克服这种抗药性的机制，模仿促凋亡的BH3蛋白的小分子化合物（BH3模拟物，与抗凋亡的BCL-2家族成员结合）似乎是治疗癌症的理想选择 。 但是，由于BCL-2家族成员控制的细胞凋亡涉及蛋白质-蛋白质相互作用，因此BCL-2及其促存活的相似物被认为是不可吸收的。 在临床上，BCL-2特异性抑制剂Venetoclax为基础研究在确定治疗癌症的新靶标方面的重要性提供了出色的案例研究。
1.6K30发布于 2021-03-10 - 来自专栏用户7627119的专栏
综述: 肺癌新辅助免疫治疗进展
本综述总结目前进行的各种新辅助免疫治疗方案的安全性和有效性，阐述新辅助免疫治疗在可切除非小细胞肺癌的作用，另外，我们讨论一些新辅助免疫治疗面临的挑战，包括新辅助免疫治疗疗效的评估方法、辅助治疗在新辅助治疗后的角色 （Table 1），再讨论目前新辅助免疫治疗可能的优缺点（Table 2）。 从目前已经公布的早期新辅助免疫治疗的临床试验结果来看，EGFR或KRAS突变的患者难从新辅助免疫治疗中获益，但我们在新辅助阿特珠单抗联合化疗的新辅助的临床试验中可看到2名EGFR突变的患者获得了病理完全缓解 驱动基因阴性的患者，可基于预测指标来选择单纯免疫、免疫联合化疗、免疫联合放疗和免疫联合抗血管生成等来进行新辅助治疗。对于驱动基因阳性的患者，新辅助靶向治疗或新辅助免疫化疗更适合（图 2）。 图2 目前可能的非小细胞肺癌新辅助治疗策略及目前在研的相关的临床试验方案 作者介绍 通讯作者: 钟文昭教授， 广东省人民医院/广东省肺癌研究所 目前课题组主攻肺癌异质性、分子演进、转移驱动机制及临床转化
67530编辑于 2022-09-21
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