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肝脏器官芯片用于siRNAASO寡核苷酸递送研究
用于研究基于寡核苷酸疗法的递送与疗效的肝脏微生理系统本文核心信息寡核苷酸疗法具有高度的人类特异性，需要更为以人为中心的开发方法。 在初次人体试验之前，MPS有潜力为评估和设计寡核苷酸疗法提供一种更具生理学意义的途径。 基于寡核苷酸的疗法，即基于RNA的疗法，是干扰特定RNA分子的短序列，包括反义寡核苷酸、RNA干扰、小干扰RNA、微小RNA和适配体(Robertsetal.,2020)。 因此，基于GalNAc的疗法在治疗遗传、代谢和感染性疾病方面具有巨大潜力。由于寡核苷酸通过GalNAc相关的内吞作用被肝细胞快速摄取，该策略已被用于设计靶向肝脏疾病的疗法。 原代人肝细胞在第0天接种到各孔中，每2-3天更换培养基并取样，寡核苷酸在第4天添加一次，或在第4、6、8天添加三次，或用培养基对照处理（图1D）。
8210编辑于 2026-05-07 - 来自专栏智药邦
AI+寡核苷酸药物开发｜Creyon Bio完成4000万美元种子轮和A轮融资
2022年3月8日消息，药物开发公司Creyon Bio在种子轮和A轮融资中筹集了4000万美元。 这家初创公司旨在推进寡核苷酸的发现方式，使用基于人工智能的技术使该过程更快、更高效。 Hart 非常了解寡核苷酸领域，在 Ionis Pharmaceuticals 工作了近八年，Ionis Pharmaceuticals 是一家寡核苷酸药物开发商，其产品组合涵盖三种 FDA 批准的产品 Ionis和其他生物技术公司开发他们的寡核苷酸药物的方式一直是反复试验，筛选一种分子以评估其对靶点的活性及其产生毒性作用的可能性。Creyon设计了基于RNA的疗法。 另外Creyon Bio声称，它的技术可以提供足够的安全性和毒性数据，使疗法能够绕过目前临床试验前所需的动物研究。
38610编辑于 2022-04-13 - 来自专栏DrugAI
J. Chem. Theory Comput. | 核酸力场中二面角能量项的通用化开发框架
该研究为构建更稳健的、适用于化学修饰核酸的力场奠定了基础，为寡核苷酸疗法的发展提供了支持。 核酸在所有生命形式中都发挥着核心调控功能，既是遗传信息的载体，也在转录和翻译过程中扮演关键角色。 近年来，核酸类疗法作为一种重要且迅速发展的治疗方式，已显示出治疗多种疾病的潜力，包括疫苗开发、癌症治疗和罕见病的精准医疗。 因此，深入理解天然和修饰核酸的结构、动力学及电荷分布特性，对于推进寡核苷酸疗法至关重要。 分子动力学（MD）模拟因其高时空分辨率，成为研究核酸性质的重要工具。 RNA发夹环结构（8mer, 12mer, 14mer） Creyon25可稳定较长的发夹环构象，但对短序列（如8mer）在接近其熔解温度时的保持力有限。 此外，研究人员指出，Creyon25可与其他工具（如modXNA）协同使用，实现化学修饰核酸的高效参数生成，为寡核苷酸药物设计提供新方向。
12510编辑于 2026-01-06 靶向TGF-β2：重塑免疫抑制性肿瘤微环境以增强抗肿瘤免疫
三、核心研究策略：TGF-β2反义寡核苷酸联合IL-2近期一项研究利用人源化免疫系统小鼠模型，深入探究了靶向抑制TGF-β2联合免疫刺激在胰腺癌治疗中的作用。 1.治疗策略设计：研究采用TGF-β2反义寡核苷酸（TASO）来特异性抑制肿瘤微环境中TGF-β2蛋白的产生，并联合应用免疫刺激因子白细胞介素-2，旨在同时解除免疫抑制并激活抗肿瘤免疫应答。 靶向TGF-β2的策略（如反义寡核苷酸、中和抗体、受体陷阱等）为开发新型胰腺癌免疫联合疗法提供了明确方向。 未来，此类策略与免疫检查点抑制剂、细胞疗法或其他靶向药物的联合应用，有望为胰腺癌患者带来新的治疗希望。 五、总结该研究通过靶向TGF-β2蛋白，并联合免疫刺激疗法，在临床前模型中成功逆转了胰腺癌的免疫抑制微环境，抑制了肿瘤生长。这凸显了TGF-β2作为胰腺癌治疗关键节点的价值。
16810编辑于 2026-01-30- 来自专栏DrugOne
Nat. Biotechnol. | 戴上启动帽，MIT王潇团队提出LEGO增强翻译能力
基于mRNA的蛋白质和疫苗疗法可以通过增加翻译能力获益。在此，作者报道了一种名为连接促使mRNA-寡核苷酸组装（LEGO）的方法来增强翻译。 然而，mRNA的短半衰期和较低的翻译能力限制了其在疫苗和免疫疗法之外的应用。通过延长mRNA寿命和提高其翻译效率，有望促进从疫苗到基因编辑和蛋白质替代疗法等领域的发展。 这部分可能是由于分支帽子无法防止mRNA的5′到3′降解，正如在转染后8到24小时内发光量快速下降所表明的那样（图2f）。 随后，作者比较了免疫小鼠在第21天后的记忆CD4+和CD8+ T细胞介导的效应功能。 用SARS-CoV-2 Spike RBD多肽刺激的脾细胞显示，优化的双帽mRNA诱导的CD8+ T细胞产生干扰素-γ（IFNγ）的比例增加了4.0倍，表明其诱发了更强的特异性CD8+ T细胞应答。
35210编辑于 2024-11-23 - 来自专栏DrugOne
Nature Reviews | 2019年新发现的药物靶点
另外，还有三个RNA靶点，它们从临床角度反应了寡核苷酸治疗的有效性。寡核苷酸不仅可以降解RNA靶点，还可以通过促进外显子跃迁来恢复蛋白质功能。 比如，Volanesorsen是一种反义寡核苷酸，它可以降解载脂蛋白CIII（apo CIII）mRNA；golodirsen通过与抗肌萎缩蛋白pre-mRNA的第53号外显子结合，可以恢复蛋白质的功能 有两种具有新靶点的新药并未包含在该文章的表格中，因为其靶点属于小分子：Andexanet alfa与Xa因子抑制剂类的抗凝剂结合，可以起到解毒剂的作用；pegvaliase是用于重组苯丙酮酸尿症的重组酶替代疗法
42040发布于 2021-02-01 - 来自专栏生信菜鸟团
RNA剪接扰动产生的肿瘤新抗原 | Trends.Cancer | 综述 |
具有高突变负荷的肿瘤由于表达大量的异常蛋白而更容易被免疫系统识别[7., 8., 9.]。 影响突变导致新抗原形成的另一个特征是突变类型。 ACT的另一个分支是CAR-T疗法，该疗法针对肿瘤细胞表面抗原来发挥治疗作用。 值得注意的是，大多数CAR-T疗法靶向的是TAAs而不是肿瘤新抗原。 除了对癌症免疫疗法日益增长的兴趣外，有关替代剪接作为癌症免疫疗法靶点的潜力的新数据正在涌现。 此外，最近的一份报告在人类中识别出了呈现在MHC-I分子上的由肿瘤特异性剪接衍生的新抗原以及反应针对它们的CD8+ T细胞克隆[30]。 使用针对剪接因子SRSF1或PTBP1的诱饵寡核苷酸在癌细胞系中的应用导致了致癌特性的抑制，并改变了它们靶基因的剪接。 此外，诱饵寡核苷酸在体内抑制了肿瘤生长，表明这种方法具有治疗潜力。
52500编辑于 2025-03-13 - 来自专栏生命科学
干货分享 | 寡核苷酸的应用有哪些？如何固相合成？| MedChemExpress (MCE)
寡核苷酸合成是许多分子生物学应用的基础，包括聚合酶链反应 (PCR)、基因编辑、DNA 测序和基因治疗。寡核苷酸主要是用固相合成方法制造的。 目前，固相合成方法已经发展到允许合成数公斤数量的寡核苷酸用作药物分子 (如反义寡核苷酸)。 ▐ 寡核苷酸引物和探针合成寡核苷酸最普遍的用途是用作探针和引物。作为引物，寡核苷酸通常用于引发酶促反应，以生成短或长靶序列的数百万至数十亿个副本。 寡核苷酸疗法在精确医疗方面的潜力激发了人们将寡核苷酸药物应用于癌症、心血管疾病和罕见疾病治疗的热情。目前，涉及多个疾病领域的 18 种寡核苷酸类药物 (包含退市药物) 已获得批准上市。表 1. 近些年发展了一些修饰试剂，可以在合成寡核苷酸时对于一些核苷进行化学修饰。许多化学修饰可以改善寡核苷酸的药代动力学特性、耐受性和靶向结合亲和力。
2K10编辑于 2024-05-23 - 来自专栏数据结构与算法
18:鸡尾酒疗法
人们在鸡尾酒疗法的基础上又提出了很多种改进的疗法。为了验证这些治疗方法是否在疗效上比鸡尾酒疗法更好，可用通过临床对照实验的方式 进行。 假设鸡尾酒疗法的有效率为x，新疗法的有效率为y，如果y-x大于5%，则效果更好，如果x-y大于5%，则效果更差，否则称为效果差不多。 下面给 出n组临床对照实验，其中第一组采用鸡尾酒疗法，其他n-1组为各种不同的改进疗法。请写程序判定各种改进疗法效果如何。 这n行数据中，第一行为鸡尾酒疗法的数据，其余各行为各种改进疗法的数据。 iostream> 2 using namespace std; 3 int ans[10001]; 4 int main() 5 { 6 int n; 7 float a,b; 8
1.5K50发布于 2018-04-03 - 来自专栏音乐与健康
什么是音乐疗法?
什么是音乐疗法?音乐治疗是什么？音乐治疗是一种系统的干预过程，它利用音乐及其元素来促进患者个体的身心健康。 另一项研究也支持这一发现，表明音乐疗法能显著改善脊髓损伤患者的焦虑和抑郁情绪，提高治疗依从性。 此外，还有研究指出，音乐疗法能缓解脊髓损伤患者的焦虑和抑郁情绪，增强其治疗主动性。研究中，接受音乐治疗的患者在治疗后的HAMA和HAMD评分显著低于对照组。
33110编辑于 2025-08-24 - 来自专栏DrugOne
. | 疾病相关蛋白难成药，sChemNET探究microRNA疗法
目前，已开发出一些用于抑制miRNA的寡核苷酸，例如抑癌miRNA mimics和治疗肝炎的miR-122寡核苷酸。然而，寡核苷酸的递送技术、稳定性及潜在毒性使其开发面临挑战。 针对调控疾病网络的miRNA提供了一种替代疗法。然而，miRNA疗法尚未临床应用，亟需系统化原则和计算方法支持RNA疗法开发。
24000编辑于 2024-11-28 - 来自专栏生命科学
光动力疗法与肿瘤研究 | MedChemExpress
光动力疗法是指光敏剂进入机体后用特定波长的光照射癌变部位，当组织中的光敏剂吸收光照后发生光化学反应产生诱导癌变细胞死亡的活性氧从而达到治疗效果。其中光敏剂的性质是决定光动力疗效的主要因素。 今天就给大家探一探光动力疗法的机制以及重要角色 (光敏剂) 的分类。 总结： 光动力疗法不仅可用于抗肿瘤，也可以应用于细胞成像以及荧光探针。但是目前已上市的光敏剂数目有限，远不能推动 PDT 在生物医学的发展，因此需要设计开发更多光敏剂来推动其发展，为人类创造价值。 Verteporfin (CL 318952) Verteporfin (CL 318952) 是一种用于光动力疗法的光敏剂，用于消除与年龄相关的黄斑变性等疾病相关的眼内异常血管。 Zinc phthalocyanine Zinc phthalocyanine 广泛应用于工业 (催化剂、光导体) 和生物医学 (光动力疗法、PDT)。
59420编辑于 2023-02-22 - 来自专栏用户7627119的专栏
曾与诺奖失之交臂的这项发现，今年还会继续陪跑么？
随后，pri-miRNA 由 RNAse III 酶 Drosha 和辅助因子 DGCR8 共同组成的复合体进一步加工以形成茎环或发夹结构前体 miRNA（pre-miRNA）。 miRNA 与其靶 mRNA 结合的主要决定因素是 miRNA 5' 端的 6~8 个核苷酸序列，即「种子」序列。miRNA 与种子区域之间的任何序列互补都会触发靶 mRNA 表达水平的下降。 miRNA 的药物疗法以提高常规疗法的疗效。 基于 miRNA 的癌症疗法是一种通过恢复 miRNA 对抗发病机制的策略。主要采用拮抗剂和模拟寡核苷酸（通常称为「antagomiR」）以抑制在人类疾病中病变的 miRNA。 目前许多制药公司也在开发靶向 miRNA 和拮抗 miRNA 疗法，其中最成功的基于 antagomiR 疗法是针对 miR-122 的靶向治疗。
96750发布于 2020-10-23 - 来自专栏CreateAMind
逆龄疗法成熟度简介
这篇工作的定位不是直接等同于“临床疗法”，而是试图把路线背后的机制说清楚：他们认为，哺乳动物衰老的重要驱动之一是表观遗传信息的丢失/紊乱，而适当的重编程有可能把其中一部分状态往回拉。 2026：ER-100 的技术含义——把 OSK 方案工程化 Nature Biotechnology 和 Life Biosciences 官方材料都表明，ER-100 是一种基因疗法，核心是受控表达 这条线怎么理解最准确 1）“胚胎重置”是上游概念，不等于现成疗法 胚胎里的自然重编程说明，生物系统本身存在把表观状态拉回更年轻阶段的能力；但把这个自然过程改造成安全、可控、可重复的治疗，是后面十几年重编程研究在做的事 这还不是“已经证实能让人整体逆龄”，也不是“全身抗衰老疗法已经成熟”。
10710编辑于 2026-04-30 - 来自专栏生命科学
引人关注的核酸产业园 | mRNA 疫苗究竟是？- MedChemExpress
与其他免疫疗法相比，癌症疫苗提供了特异性、安全和可耐受的治疗。如 CAR-T 疗法在治疗血液病方面非常有效，但在治疗实体肿瘤仍存在许多挑战。 mRNA 疫苗助力 CAR-T 疗法：BNT211 是由带有紧密连接蛋白 Claudin-6 (CLDN6) 的第二代特异性CAR-T 细胞组成，该 CAR-T 细胞与 CAR-T 细胞扩增 RNA 疫苗 相关产品Fomivirsen sodium是一种反义寡核苷酸，用于巨细胞病毒视网膜炎 (CMV) 的研究。 Nusinersen是一种靶向 SMN2 基因的反义寡核苷酸药物，可促进全长 SMN 蛋白的产生，用于脊髓肌肉萎缩的研究。 Inotersen sodium是一种靶向转甲状腺素蛋白 (TTR) 的 mRNA 的反义寡核苷酸。
53120编辑于 2023-01-04 - 来自专栏智药邦
Nat Rev Drug Discov｜2021年FDA批准的药物评述
传染性疾病和心血管疾病并列第三，在新批准中各有4个（8%）。 图2｜按治疗领域划分的CDER批准数 跨越多个疾病领域的适应症仅被归入一个领域。 CDER批准的药物包括第100个抗体、两个ADC、一个双特异性抗体、一个约束肽和两个寡核苷酸药物（图3）。截至发稿时，FDA尚未公布获批产品的监管名称的全部细节。 小分子和寡核苷酸作为新分子实体（NMEs）被批准。基于蛋白质的候选药物是通过生物制品许可申请（BLA）批准的。 然而，这些产品的销售潜力继续受到拖累。 Clarivate Analytics的Cortellis数据库的平均预测显示，分析师预计只有8种CDER批准的产品能达到重磅炸弹的地位（表4）。 全面批准于2021年8月通过，距离该计划开始仅1.5年。疫苗发现和开发的平均时间为10.7年。 Tozinameran也正在打破商业记录。
91740编辑于 2022-02-06 基因疗法新突破：对抗罕见癫痫症
一项开创性的基因疗法可能有助于治疗一种名为Dravet综合征的罕见癫痫性疾病。 它属于一种名为反义寡核苷酸的药物——一种短的合成遗传信息链，可以修改细胞内部的蛋白质构建指令。现有的Dravet综合征治疗方法无法解决该疾病导致的运动、行为和认知问题。但这种新药可能可以。
14010编辑于 2026-03-11腾讯首款数字疗法进入临床应用
这是腾讯的首款数字疗法软件，也是腾讯获得的第六个医疗器械注册证。
84720编辑于 2025-06-24- 来自专栏DrugScience
2020 年FDA药物总览
神经类药物（Neurology products ）占据第二位，有8种药物获批（占总体15%）。传染病类药物排在第三位，有6种药物获批（占据总体的11%）。 在治疗方式方面，基于抗体和基于寡核苷酸的疗法（antibody-based and oligonucleotide-based therapeutics）继续拓宽治疗领域。 药物研发人员正在开发CAR-T疗法、ADC、双特异性抗体和其他BCMA靶向疗法。 靶向BCMA的CAR-T治疗手段已显示出惊人的疗效，但这些疗法可能面临制造和销售瓶颈。 FDA去年批准了8种激酶抑制剂，是肿瘤药物批准量的一半。尽管在激酶领域存在竞争，但具有正确药理特性的药物仍有很好的前景。 如果获得批准，这种基于寡核苷酸的药物将与两种FDA批准的针对PCSK9的单抗竞争。这些单抗每2-4周给药一次，inclisiran每年给药两次。
1.3K20发布于 2021-03-04 - 来自专栏DrugIntel
Nat. Rev. Drug Discovery | 2025年美国FDA新药审批回顾：46项新药获批，肿瘤领域持续领跑
药物开发商持续推动多种创新疗法进展，包括首款基于adnectin（一种工程蛋白支架）的生物疗法（图3）。 图3 | CDER批准药物的药物形态分布。 小分子药物（包括长度不超过40个氨基酸的肽段）和寡核苷酸作为新分子实体（NME） 获批。基于蛋白质的候选药物则通过生物制品许可申请（BLA） 获批。 生物制品评价与研究中心（CBER） 批准了8款值得关注的新产品（表2），包括首款由非营利组织开发的基因疗法。 Ionis的反义寡核苷酸donidalorsen（Dawnzera） 靶向激肽释放酶原，同样用于预防疾病发作。 非营利性基因疗法 CBER继续增加基因疗法的批准。
59220编辑于 2026-01-06
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